Rote-Hand-Brief: Onasemnogen­-Abeparvovec

Tödliche Fälle von akutem Leberversagen im Zusammenhang mit der Anwendung von Zolgensma® aufgetreten.

Bei Patienten, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden, wurden tödliche Fälle von akutem Leberversagen berichtet.  

Die Leberfunktion sollte vor der Behandlung und regelmäßig für mindestens drei Monate nach der Infusion überwacht werden. Patienten mit sich verschlechternden Leberfunktionstests und/oder Anzeichen oder Symptomen einer akuten Erkrankung sind unverzüglich zu untersuchen.  

Wenn Patienten nicht ausreichend auf Corticosteroide ansprechen, sollte ein pädiatrischer Gastroenterologe oder Hepatologe konsultiert und eine Anpassung des Corticosteroiddosierungsschemas in Betracht gezogen werden. Die Corticosteroide sollten erst dann ausgeschlichen werden, wenn die Leberfunktionstests unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, Gesamtbilirubin sowie ALT- und AST-Werte unter dem 2-fachen der Normobergrenze (2 × ULN). 

Informieren Sie die Betreuungspersonen über das schwerwiegende Risiko einer Leberschädigung und die Notwendigkeit einer regelmäßigen Überwachung der Leberfunktion. 

Für weitere Informationen: Siehe Rote-Hand-Brief zu Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) vom 16. Februar 2023. 

Quelle: 

[1] Rote-Hand-Brief Zolgensma®; 16. Februar 2023: Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) – Tödliche Fälle von akutem Leberversagen