Lang wirksames Wachs­tums­hormon auf dem Markt

Mit Ngenla® bietet sich für Patienten mit Wachstumsstörung eine neue erleichterte Therapieoption.

Das Anwendungsgebiet von Ngenla® umfasst die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab drei Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon (growth hormon, GH).   

Der Wachstumshormonmangel (growth hormone deficiency, GHD) ist eine seltene Krankheit, die durch die unzureichende Sekretion des Wachstumshormons Somatropin aus der Hypophyse gekennzeichnet ist. Weltweit ist etwa eines von 4.000 bis 10.000 Kindern davon betroffen. Ohne Behandlung kommt es zu einer anhaltenden Wachstumsabschwächung und folglich zu einer sehr geringen Körpergröße im Erwachsenenalter. Auch die Pubertät kann verzögert werden. Neben anderen körperlichen Beschwerden kann auch das psychische Wohlbefinden beeinflusst werden.  

Somatrogon wirkt, indem es den Mangel an Wachstumshormon im Körper ersetzt.  Durch Bindung an den Rezeptor des Wachstumshormons, initiiert es eine Signaltransduktionskaskade, die Veränderungen von Wachstum und Stoffwechsel zur Folge haben.  

Bisheriger Therapiestandard bei GHD war die Gabe des rekombinant hergestellten Wachstumshormons Somatropin. Das Besondere an Ngenla® ist seine Struktur, die auch den Fortschritt bei der GHD-Behandlung ausmacht: So besteht Somatrogon zwar auch aus der natürlichen Peptidsequenz des nativen Wachstumshormons Somatropin, enthält aber zusätzlich die 28 Aminosäuren des C-Terminus-Peptids (CTP) des humanen Choriongonadotropin-Hormons. Diese Erweiterung hat keinen Einfluss auf den Körper, bewirkt aber, dass Somatrogon länger im Körper aktiv bleibt als das natürliche Wachstumshormon. Statt einer täglichen Injektion, wie sie bei der Somatropin-Therapie erfolgt, reicht bei Ngenla® eine einmal wöchentliche subkutane Injektion aus. Somit wird der Therapieaufwand verringert, was auch die Therapietreue und Lebensqualität von Betroffenen verbessern kann.  

Somatrogon steht als Injektion in Fertigpens unterschiedlicher Stärke zur Verfügung. Die empfohlene Dosis beträgt 0,66 mg pro Kilogramm Körpergewicht, kann aber vom Arzt angepasst werden. Bei einem Körpergewicht von über 45 kg und höheren Dosen als 30 mg, erfolgt die Verabreichung der Dosis durch zwei Injektionen. Nach entsprechender Einweisung kann eine Selbstapplikation durch den Patienten oder durch dessen Betreuungsperson erfolgen.  

Sicherheit und Wirksamkeit von Somatrogon wurden in einer randomisierten, offenen, aktiv kontrollierten Phase-3-Studie nachgewiesen. Insgesamt 224 nicht vorbehandelte Kinder ab drei Jahren mit GHD wurden 1:1 randomisiert und erhielten einmal wöchentlich Ngenla® oder Genotropin® (Somatropin) einmal täglich. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, der Nichtunterlegenheit von Ngenla® im Vergleich zu Genotropin®. Dieser wurde anhand der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit nach 12 Monaten gemessen. Die durchschnittliche Wachstumsrate über ein Jahr lag bei mit Ngenla® behandelten Patienten bei 10,1 cm, bei mit Somatropin behandelten Patienten bei 9,8 cm. Weitere Wachstumsindikatoren, wie die Knochenreifung, waren in beiden Gruppen vergleichbar. Ngenla® wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen. Auch das Sicherheitsprofil beider Medikamente war vergleichbar, jedoch traten Reaktionen an der Injektionsstelle unter Gabe von Ngenla® häufiger auf.  

Der Einfluss einer wöchentlichen Gabe auf die Wahrnehmung der Behandlungsbelastung wurde in einer randomisierten, multizentrischen, unverblindeten Crossover-Studie (Phase 3, C0311002) bei 87 Kindern im Alter von drei bis unter 18 Jahren mit GHD und ihren Betreuern evaluiert. Durch eine einmal wöchentliche Verabreichung konnte unter Somatrogon eine signifikante Verbesserung im Sinne einer Verringerung der Belastung durch die Behandlung für den Patienten und der Betreuungsperson erzielt werden. Auch zeigte sich durch die komfortablere Anwendung eine größere Bereitschaft zur Therapietreue und eine höhere Präferenz der Patienten.  

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Ngenla® zählen Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Fieber. Das lang wirksame Wachstumshormon darf nicht angewendet werden, wenn der Patient unter einem aktiven Tumor leidet oder akut lebensgefährlich erkrankt ist. Eine weitere Gegenanzeige besteht in der Anwendung bei Kindern mit geschlossenen Epiphysenfugen. 

Quellen: 

[1] Produktinformation (EMA) Ngenla®; Pfizer; März 2022   

[2] Veröffentlichung (EPAR - Medicine overview) EMA; 02. März 2022: Ngenla®   

[3] Pressemitteilung Pfizer 15. Februar 2022; Pfizer and OPKO’s Once-Weekly NGENLA™ (somatrogon) Injection Receives Marketing Authorization in European Union for Treatment of Pediatric Growth Hormone Deficiency 

[4] Veröffentlichung Website opko.com; About Somatrogon© (zugegriffen am 29.03.2022)