Neu: Altuvoct® bei Hämophilie A

Efanesoctocog alfa für die Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zur perioperativen Prophylaxe verfügbar 

Bei Hämophilie A handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der in der Regel durch ein fehlerhaftes Gen der Gerinnungsfaktor VIII nicht ausreichend gebildet wird. Dadurch kann die Blutgerinnungskaskade nicht wie gewohnt ablaufen und das Risiko für Blutungen ist erhöht. Die Gene, die für die Gerinnungsfaktoren verantwortlich sind, befinden sich auf dem X-Chromosom. Hat eine Frau auf einem ihrer beiden X-Chromosomen ein defektes Gen, kann das intakte Gen auf dem anderen X-Chromosom normalerweise die Blutgerinnung gewährleisten. Deshalb ist es äußerst selten, dass bei einer Frau beide Gene defekt sind und eine Hämophilie auftritt. Da die Zellen von Männern nur ein X-Chromosom haben, fehlt hier die Absicherung und Männer erkranken häufiger. Etwa zwei von 10.000 Männern leiden an einer Hämophilie. Deutschlandweit geht man von insgesamt ca. 10.000 betroffenen Männern aus. 

Grundlage der Therapie ist ein Ersatz des fehlenden Gerinnungsfaktors. Je nach Ausprägungsgrad der Erkrankung kann die Therapie bedarfsorientiert (Gabe z.B. nur nach einer Blutung oder vor Operationen) oder vorbeugend (regelmäßige Gabe) erfolgen. Mit Altuvoct® steht jetzt ein neues Faktor-VIII-Produkt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A für alle Altersgruppen und Schweregrade zur Verfügung. Der pharmazeutische Unternehmer Sobi® meldet, dass ihr Produkt zu einem deutlich verbesserten Schutz vor Blutungen im Vergleich zu anderen Faktor-VIII-Präparaten (intraindividueller Vergleich bei Patienten, die vor der Zulassungsstudie an der prospektiven Beobachtungsstudie OBS16221 teilnahmen) führt. Mit der einmal wöchentlichen Gabe können Kinder, Jugendliche und Erwachsene über einen erheblichen Teil der Woche eine nahezu normale Faktor-VIII-Aktivität von über 40 % erreichen mit Talspiegeln vor der nächsten Dosis von 15 % (bei Jugendlichen und Erwachsenen). 

Die Marktzulassung des Arzneimittels basiert auf den Ergebnissen der beiden Phase-III-Studien XTEND-1 (Erwachsene und Jugendliche) und einer pädiatrische Studie XTEND-Kids in denen Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde. Es konnte gezeigt werden, dass eine wöchentliche Altuvoct®-Prophylaxe (50 I.E./kg Körpergewicht) für alle Altersgruppen ein signifikanter Schutz vor Blutungen erreicht wird (mittlere annualisierte Blutungsrate (ABR) < 1 und 80 - 88 % der Patienten frei von spontanen Blutungen). Zudem zeigt ein Vergleich der Daten aus Woche 52 mit den Ausgangswerten eine erhebliche Verbesserung von Gelenk- und allgemeiner körperlicher Gesundheit, Schmerzen und Lebensqualität. Während dieser klinischen Untersuchungen wurden keine Faktor-VIII-Antikörper beobachtet. Als häufigste Nebenwirkungen wurden Kopfschmerzen und Arthralgie gemeldet. 

Die Dosis und Dauer der Behandlung sind abhängig vom Schweregrad des Faktor-VIII-Mangels, Lokalisation und Ausmaß der Blutung und dem klinischen Zustand des Patienten. Altuvoct® wird bei der prophylaktischen Therapie einmal wöchentlich und individuell nach Körpergewicht des Patienten dosiert. Die intravenöse Injektion erfolgt patientenindividuell über 1 bis 10 Minuten.  

Altuvoct® wurde als sogenanntes „Orphan-Drug“ zugelassen. Durch diesen besonderen Status, der Arzneimitteln für seltene Erkrankungen vorbehalten bleibt, ist eine Marktexklusivität von 10 Jahren gewährleistet. 

Quellen: 

[1] Fachinformation Altuvoct®; Swedish Orphan Biovitrum; Juni 2024 

[2] Pressemitteilung Sobi®; 19. Juni 2024: European Commission grants Sobi® Marketing Authorisation for ALTUVOCT™ for treatment of haemophilia A 

[3] Veröffentlichung Website gesundheitsinformation.de: Hämophilie (Bluterkrankheit) (zugegriffen am 09.07.2024) 

[4] Veröffentlichung Website dhg.de: Hämophilie (zugegriffen am 09.07.2024)