Omjjara®: Neuheit zur Behandlung von Myelofibrose

Als erste Zulassung in der EU steht mit Omjjara® erwachsenen Myelofibrose-Patienten eine neue Therapieoption zur Verfügung. 

Die Myelofibrose ist eine seltene und langfristig verlaufende Erkrankung des Knochenmarks. Hierbei vermehren sich bestimmte Blutzellen aufgrund einer Fehlfunktion im Knochenmark unkontrolliert, was mit einer gesteigerten Faserbildung im Knochenmark einhergeht. Die vermehrte Verfaserung führt zu einer Schwächung des Knochenmarks und folglich zu einer reduzierten Produktion von Blutzellen. Zur Kompensation wird die Blutbildung in andere Organe wie Leber oder Milz verlagert. 

Es gibt verschiedene Formen der Myelofibrose, darunter die primäre Myelofibrose (PMF) und die sekundäre Form, die aus einer Polycythaemia Vera (PV) oder einer essenziellen Thrombozythämie (ET) entsteht.  

Bei der klassischen primären Myelofibrose ist oftmals ein Krankheitsbild, bestehend aus Anämie, Splenomegalie und konstitutionellen Symptomen, wie Nachtschweiß oder Fieber, erkennbar. Im Anfangsstadium kann die PMF asymptomatisch verlaufen und sich erst durch Routineuntersuchungen, wie Blutbildveränderungen oder eine Splenomegalie, zeigen. Verschiedene Auslöser werden diskutiert, jedoch ist die genaue Ursache noch nicht geklärt. Es scheint am ehesten eine zufällige Entwicklung der PMF im Laufe des Lebens zu sein.  

Bei der sekundären Myelofibrose, welche entweder in Folge einer PV auftritt, wird eine Überproduktion roter Blutkörperchen vermutet. Bei der anderen Form der Erkrankung, der ET, wurde eine Überproduktion der Blutplättchen festgestellt.  

Es sind schätzungsweise 1 von 10 000 Menschen in der EU von Myelofibrose betroffen, wobei das mittlere Alter bei der PMF-Diagnosestellung bei 65 Jahren liegt und Männer häufiger erkranken. 

Der Wirkstoff, Momelotinib entfaltet seine gezielte Wirkung als Inhibitor der Januskinasen 1 und 2, welche als Enzyme an verschiedenen Prozessen im Körper, einschließlich der Bildung und dem Wachstum von Blutzellen, beteiligt sind. Durch das Blockieren der Januskinasen reduziert Momelotinib die Entzündung, wodurch die Splenomegalie und die durch Myelofibrose verursachten Symptome gelindert werden. 

Das Anwendungsgebiet von Omjjara® umfasst sowohl die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie als auch Symptomen bei erwachsenen Patienten mit moderater bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose erkrankt sind. Indiziert ist es bei Patienten, die noch nie zuvor Arzneimittel angewendet haben, die als Januskinase (JAK)- Inhibitor bezeichnet werden, als auch bei Patienten, die bereits mit dem JAK-Inhibitor Ruxolitinib behandelt werden.  

Omjjara® wird als Filmtablette zu 100 mg, 150 mg und 200 mg auf dem deutschen Markt verfügbar sein. Die empfohlene Dosierung beträgt 200 mg Momelotinib einmal täglich, die unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen werden kann. Weitere JAK-Inhibitoren sollten nicht in Kombination mit dem Arzneimittel gegeben werden.  

In einer Hauptstudie, an der 195 Patienten mit Myelofibrose (vorbehandelt mit Ruxolitinib) im Zusammenhang mit mittelschwerer bis schwerer Anämie teilnahmen, zeigte Omjjara® nach 24 Wochen Behandlung, eine Verbesserung der Myelofibrose-Symptome sowie eine Verkleinerung der Milz. Etwa 25% der mit Omjjara® behandelten Patienten hatten eine 50%ige Verringerung der Symptome im Vergleich zu 9% derjenigen, die Danazol erhielten. Eine ähnliche Wirkung wurde bei der Verringerung der Milzgröße beobachtet. Des Weiteren war eine höhere Anzahl von Patienten, die Omjjara® erhielten, nach der Behandlung transfusionsunabhängig im Vergleich zu denen, die Danazol erhielten. 

Omjjara® wurde für seltene Leiden, als sogenanntes „orphan drug“ ausgewiesen. Ein "Orphan-Arzneimittel" ist ein Medikament, das für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt wurde und somit nur eine geringe Anzahl von Menschen betrifft. Sie sollen den medizinischen Bedarf dieser Patienten decken. Oft erhalten Hersteller von Orphan-Arzneimitteln besondere Anreize, wie z. B. verlängerte Patentlaufzeiten oder finanzielle Unterstützung, um die Entwicklung dieser Medikamente zu fördern, da der Markt für seltene Krankheiten oft klein ist und die Entwicklungskosten hoch sind. 

Quelle(n): 

[1] Fachinformation Omjjara®; GlaxoSmithKline; Januar 2024 

[2] Pressemitteilung GlaxoSmithKline; 29. Januar 2024: European Commission authorises GSK’s Omjjara ®  (momelotinib) 

[3] Veröffentlichung (Medicine Overview) EMA; 02. Februar 2024:  Omjjara® 

[4] Veröffentlichung Website onkopedia.com; Dezember 2023: Primäre Myelofibrose (PMF)  

[5] Veröffentlichung mpn-netzwerk; Oktober 2016 Primäre: Myelofiborsebrose Antworten auf häufig gestellte Fragen 

[6] Veröffentlichung Website ema.europa.eu; Omjjara®  (zugegriffen am 12.02.2024) 

[7] Veröffentlichung Website ema.europa.eu (Orphan designation: post-authorisation); Omjjara® (zugegriffen am 12.02.2024)